前瞻基因产业全球周报第93期：华大智造推一站式基因测序解决方案，诺华加大布局基因疗法

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国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理治疗β地中海贫血

10月27日，国内基因编辑领域先锋博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01(受理号：CXSL2000299)，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。

韩国新冠病毒检测法30分钟出结果

韩国浦项科技大学的联合研究小组研发成功一种使用核糖核酸序列检测新冠病毒的“SENSR”技术，可用于新冠病毒检测。使用这一技术可以在30分钟内检测出人们是否感染病毒，最大限度减少感染者的接触人数。

国际基因组大会首次落地武汉

10月26日，以“组学与人类健康”为主题的第十五届国际基因组学大会(ICG-15)在湖北武汉开幕，这一连续举办了15年的大会首次将举办地点从深圳改为武汉。国际基因组学大会是由华大主办的全球生命科学领域学术交流与合作的会议。首届国际基因组学大会举办于2005年，截至目前已有超过1000位世界级的科学家、诺贝尔奖得主、各国院士等行业专家作为分享嘉宾参与大会。

华大智造推一站式解决方案：满足年百万级高深度全基因组测序

在第十五届国际基因组学大会(ICG-15)上，深圳华大智造科技股份有限公司(华大智造)在学术报告中分享了“大人群基因组学一站式解决方案”。该方案集样本前处理、文库制备、高通量测序、基因数据管理等模块为一体，从样本到报告全程自动化，目前可满足每年五万到百万级规模高深度全基因组测序需求，全流程均可按需定制。

博雅辑因CRISPR基因编辑疗法临床试验申请获CDE受理

10月27日，博雅辑因宣布国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01(CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液)的临床试验申请。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。

基因疗法公司Passage Bio宣布PBKR03获FDA授予孤儿药称号

基因疗法公司Passage Bio宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予PBKR03孤儿药称号罕见儿科疾病药(RPD)称号，用于治疗Krabbe病。Krabbe病是一种罕见、往往危及生命的溶酶体储存疾病，出现在患者生命的早期，导致大脑和周围神经系统的进行性损伤。

基因测序公司Foundation的FoundationOne CDX测试获FDA批准

美国食品和药物管理局(FDA)批准了Foundation Medicine公司基于下一代测序(NGS)的FoundationOne CDX测试作为一种辅助诊断方法。医生可以从适合接受拜耳的VITRAKVI治疗的实体瘤病人中获得肿瘤组织样本，并分离得到DNA，再通过这种新的辅助诊断方法来鉴定这些DNA中神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因，NTRK1、NTRK2和NTRK3融合。

BioSkryb用于高质量单细胞全基因组扩增的新型PTA技术首次商业化

10月26日，基因组测序公司BioSkryb宣布ResolveDNA产品的商业化上市，该产品可以准确、统一地复制单细胞的基因组。ResolveDNA产品线融合了新颖的初级模板定向扩增(PTA)技术，该技术可捕获95%以上的单细胞基因组，为单细胞基因组异质性提供高质量、可扩展的分析。

生物技术公司Recombia Bio与Lesaffre达成合作推动创新基因编辑技术发展

10月30日，生物技术公司Recombia Biosciences宣布在加州布里斯班开展业务。该公司旨在利用其专有的基因组编辑技术，加快酵母的开发，以实现发酵原料的可持续生产。在接下来的几年里，Recombia和Lesaffre将在酵母菌种开发领域展开合作。

基因治疗公司Genprex宣布为即将进行的肿瘤临床试验推出新品牌

10月30日，临床阶段基因治疗公司Genprex, Inc.宣布为其即将进行的肿瘤临床试验推出新品牌，该试验将其主导候选药物REQORSA™与阿斯利康公司的Tagrisso®(osimertinib)相结合，后者今年早些时候获得了FDA的快速通道指定，并为REQORSA与默克公司的Keytruda®的组合推出新的品牌。

生物技术公司Sensorion与Novasep宣布签署基因治疗产品的开发和制造协议

10月27日，临床阶段生物技术公司Sensorion与Novasep宣布签署协议，制造腺相关病毒(AAV)载体。该协议涵盖了针对OTOF(OTOF-GT)的基因治疗项目。根据协议条款，Novasep将负责为Sensorion OTOF-GT项目设计的两种AAV载体的开发和生产，并将提供药物产品批次以支持临床前和临床研究。

罗氏和Fabric Genomics宣布达成合作协议

罗氏和Fabric Genomics宣布达成一项协议，共同销售用于遗传遗传的集成全外显子组测序解决方案。根据协议条款，两家公司将结合Fabric的企业生物信息学和分析平台，推广罗氏仅用于研究用途的Kapa HyperExome探针。

医疗保健公司PerkinElmer的COVID-19检测试剂盒获得FDA紧急使用授权

10月29日，医疗保健公司PerkinElmer宣布COVID-19检测试剂盒获得FDA紧急使用授权，以增加可检测的人数，而无需增加资源。根据FDA参考小组的要求，该试剂盒是迄今为止业内最灵敏的检测方法，这种批量检测的验证，利用了其经证实的检测低量病毒遗传物质的能力。

北京新发地疫情病毒源头最新结论：病毒基因明显突变应来自境外

近日，清华大学、北京市疾病预防控制中心、中国医学科学院病原生物学研究所、北京大学、中国科学院北京基因组研究所联合在《国家科学评论》发文，通过分析相关病例、环境与食品等样品的核酸测序和病毒基因组序列，结合全面的流行病学调查和大数据分析，研究人员揭示，该疫情中病毒源头极有可能是境外疫情高发区的冷链进口食品，并提出，冷链运输或为新冠病毒传播新途径。

《Cell》：通过CRISPR筛选鉴定出抵抗新冠病毒感染的基因和药物靶标

一篇发表在Cell期刊上的研究报告中，研究人员进行了全基因组范围内的功能缺失CRISPR筛选，以便系统地敲除人类基因组中的基因。研究人员发现，这些新的基因靶点在使用小分子(药物)加以抑制后，可显著降低病毒载量，其中的有些药物降低病毒载量高达1000倍。他们的研究结果为可能开发有效治疗COVID-19的新型药物提供了重要见解，并揭示它们的分子靶点。

早上起不来、打工总迟到?你的基因可能变异了

加州大学圣克鲁斯分校研究人员的一项新研究表明，基因突变会打乱人的生物钟，从而导致一种常见的睡眠综合症，常称为延迟睡眠周期紊乱。患有延迟睡眠期紊乱的人最典型的症状是要到深夜(通常是凌晨2点以后)才能入睡，早上起床则起不来。这次的新发现揭示了相关的分子机制，目前已经发表在《美国国家科学院院刊》上。

《Nature》解读：科学家有望利用CRISPR-Cas9基因疗法治疗快乐木偶综合征

一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，北卡罗来纳大学等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用CRISPR-Cas9基因疗法来治疗与“快乐木偶综合征”(Angelman syndrome)相关的多种疾病症状。科学家们通过研究表示，利用基因编辑和基因疗法等技术或有望恢复人类神经元培养物中UBE3A基因的功能，并能有效治疗Angelman综合征模型的缺陷。

惊人发现：在人类胚胎中使用CRISPR，可能致使整条染色体消失!

发表在《细胞》(Cell)杂志上的一篇论文中，科学家们描述了用CRISPR编辑人类胚胎基因后出现的一个令人意想不到的惊人结果：它可能致使整条染色体消失!这项研究是迄今为止对人类胚胎中的CRISPR进行的最详细的分析，它表明，在人类胚胎发育的早期，采用CRISPR修复致盲基因，通常会消除整个染色体或其中的一大部分。

抗癌基因有助于控制“跳跃”基因

所有肿瘤中约有一半具有基因p53的突变，通常负责抵御癌症。现在，UT西南大学的科学家发现了p53在对抗肿瘤中的新作用：防止逆转座子或“跳跃基因”在人类基因组中跳跃。研究小组发现，在p53缺失或突变的细胞中，逆转座子的移动与扩增比平时更为常见。这一发现可能会导致检测或治疗具有p53突变的癌症的新方法。

人类早期迁移改变免疫力相关基因或可帮助非洲人抵抗疾病

南非生物学家的一项新研究称，发现非洲大陆早期人类迁移改变了DNA并保护了非洲人免受疾病和病毒的侵害。该研究分析了来自13个非洲国家的426人的全基因组，其祖先代表了来自整个非洲大陆的50个民族语言群体。研究成果日前发表在最新一期《自然》杂志上。

圣湘生物发布前三季度业绩报告：营收36.05亿元同比增长1381.47%

10月29日，圣湘生物发布前三季度业绩报告，公司实现营收36.05亿元，同比增长1381.47%;净利20.13亿元，同比增长10702.39%;基本每股收益5.52元。公司拟每股派现0.75元(含税)。前三季度新冠检测试剂销量激增，目前全球新冠疫情仍未得到有效控制，公司新冠检测产品第四季度将迎来新的增长。

华大基因发布2020年前三季度业绩：营收67.52亿元，同比增长225.82%

华大基因发布第三季度业绩报告。报告显示，2020年前三季度，公司实现营业收入67.52亿元，同比增长225.82%，归母净利润27.05亿元，同比增长901.68%，业绩规模及盈利能力显著增长。华大基因表示，公司前三季度业绩增长的主要原因为市场对新冠病毒检测试剂盒及检测服务的需求激增，公司感染防控业务和精准医学综合解决方案业务在报告期内实现了大幅增长。

诺华2.8亿美元收购基因疗法公司Vedere Bio

基因疗法公司Vedere Bio宣布被诺华(Novartis)公司收购。Vedere Bio的股东获得了1.5亿美元的预付款，并将获得高达1.3亿美元的里程碑付款，总计2.8亿美元。在收购之前，利用公司眼基因治疗工具箱的某些早期视力恢复和视力保护资产被分拆为新成立的实体Vedere Bio II,Inc.。Vedere Bio II将作为诺华和Vedere Bio的完全独立实体运营，旨在开发新的视力恢复和视力保护药物。

派真生物完成B+轮融资加速布局AAV基因治疗CDMO平台

专注于AAV载体包装及基因治疗CDMO整体解决方案提供商广州派真生物技术有限公司(派真生物或PackGene)完成新一轮B+轮融资，融资由红杉资本中国基金领投，德诚资本跟投，凯辉基金、元禾原点继续参投。融资将主要用于建设GMP级大规模AAV生产基地，扩建GMP生产车间，提升产能，推进AAV载体新技术、新工艺开发，加速国内外基因治疗产业化进程。

金匙医学完成2.3亿人民币C轮融资

专注于感染诊断事业的基因科技公司金匙医学完成C轮2.3亿人民币融资，投资方为华盖资本、杏泽资本、元生创投、君联资本、华兴资本(财务顾问)。据了解，金匙医学是一家基因检测医学诊断服务商，将高通量测序技术应用于病原诊断，以解决病原诊断的检出率、时效性和准确性等一系列难点，让众多重症感染患者及时得到精准的诊断。

聚焦基因编辑疗法瑞风生物完成近亿元A轮融资

据悉，瑞风生物已于近日完成近亿元A轮融资。本轮融资由雅惠投资领投，现有股东联想之星继续加码跟投，强云资本担任本轮融资独家财务顾问。本轮所募集资金将用于继续推进现有创新疗法的研发进度，加快技术迭代和人才体系建设。

迪谱诊断完成A轮融资中信证券领投

10月28日，迪安诊断参股公司浙江迪谱诊断技术有限公司举行A轮融资签约仪式，宣布成功完成A轮融资。本轮融资领投方是内资券商龙头中信证券，另有杭州泰誉、安吉浩诚等共同参与。迪谱诊断成立于2018年7月，专注于医疗健康领域分子诊断设备、创新型检测试剂等相关产品的研发、生产和销售。

聚焦核酸干扰(RNAi)药物圣诺制药完成7.3亿元人民币D轮融资

据悉，专注于应用核酸干扰技术(RNAi)进行新药创制的圣诺制药(Sirnaomics, Inc.)完成了1.05亿美元(约7.3亿元人民币)的D轮融资。本轮融资由原有股东旋石资本、新进投资机构沃森生物和阳光融汇资本共同领投。RNA干扰(RNAi)是一种小干扰RNA(siRNAs)通过降解靶基因mRNA分子来沉默基因表达的生物学过程。

创新型诊断技术及产品供应商迪谱诊断完成A轮融资中信证券领投

创新型诊断技术及产品供应商迪谱诊断完成A轮融资，中信证券领投，杭州泰誉、安吉浩诚参与投资。据了解，本轮融资完成后，迪谱诊断将加强高端分子诊断设备研发的投入，加大对药物基因组学、肿瘤防治、慢病管理、传染病防控、出生缺陷防控等领域临床应用产品的开发，加速其诊断产品的临床报证和上市，倾力打造中通量核酸质谱基因检测生态圈。