前瞻基因产业全球周报第83期：美国释放7.5亿只转基因蚊子，迄今最完整癌症驱动基因确定

7.5亿只转基因蚊子来了，美佛罗里达州开启大规模灭蚊行动

自2021年起，美国佛罗里达州将开展一项为期两年的大规模灭蚊计划释放7.5亿只转基因埃及伊蚊。当地政府希望通过这种方式减少携带登革热或寨卡病毒的蚊群数量。这项计划最初在2020年5月获得美国环境局的许可，8月18日得到了佛罗里达群岛蚊虫管控区的最终批准。

568个癌症驱动基因确定，提供迄今最完整癌症驱动基因汇编

来自巴塞罗那生物医学研究所等机构的科学家们通过对来自66种癌症类型的2.8万份肿瘤样本的基因组进行分析识别出了568个癌症驱动基因;相关研究结果或能更新当前整合癌症基因组平台(IntOGen平台)的数据，并有望帮助科学家们发现突变的癌症驱动基因。相关研究刊登在国际杂志Nature Reviews Cancer上。

华大基因宣布与润达医疗签署战略合作协议

8月21日，华大基因与润达医疗签署《战略合作协议》。为推进精准检测技术在医疗体系应用前移，从疾病诊断转向预防为主，服务中国民生健康，协议双方决定按照“合作共赢、优势互补、共同发展”的原则，依托各自资源和技术优势，建立全面战略合作关系。

纠葛不断!华大基因再遭专利诉讼，老对手Illumina在港告其侵权

8月20日上午，香港高等法院开庭审理了Illumina诉华大基因及其子公司一案。起诉书显示，原告Illumina认为被告侵犯了其名为“ModifiednucleotidesforPolynucleotideSequencing”(用于多核苷酸测序的修饰核苷酸)的香港标准技术专利(编号HK1253509)。香港知识产权署资料显示，Illumina于2018年9月20日提出上述专利申请，后于今年8月7日获得通过。

贝瑞基因与新格元达成战略合作，打造多元化单细胞测序生态圈

贝瑞基因与新格元生物科技有限公司开展战略合作，双方将利用优质高效的自动化单细胞测序平台，进一步拓展单细胞测序技术的应用场景，共同促进单细胞测序技术的发展，全力支持用户在该领域开展多维度、深层次的前沿研究。

德琪医药ATG-008II期临床在中国获批，用于特异性基因变异实体瘤

日前，德琪医药宣布国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准ATG-008开展治疗NFE2L2、STK11、RICTOR或其他特异性基因变异的晚期实体肿瘤患者的II期临床试验。除此项试验外，ATG-008治疗晚期肝细胞癌(HCC)、晚期非小细胞肺癌(NSCLC)以及与抗PD-1抗体联合治疗晚期实体瘤及肝细胞癌的临床试验正在中国及其他亚洲地区开展。

生物技术公司Expression宣布开发出治疗嗜血细胞综合症的慢病毒干细胞基因疗法

生物技术公司Expression Therapeutics已经开发出一种有前景和潜在治疗性的候选基因疗法，用于治疗家族性嗜血细胞淋巴组织细胞病(HLH)3型。如果不进行治疗，FHL3表现为高炎症状态，并伴有多器官损伤，导致过早死亡。公司预计，针对其他常见形式的原发性HLH的候选药物也将迅速取得进展。

FDA授予Editas Medicine治疗镰状细胞病药物EDIT-301罕见儿科疾病称号

近日，基因编辑公司Editas Medicine宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予EDIT-301罕见儿科疾病(RPD)称号，该药物正在开发，是一种潜在的同类最佳的镰状细胞疾病持久药物。公司计划在2020年底前提交EDIT-301的研究性新药申请(IND)。

FDA拒绝生物制药公司BioMarin的A型血友病基因治疗方案

美国食品药品监督管理局(FDA)就生物制药公司BioMarin治疗严重A型血友病的valoctocogene roxaparvovec(valrox)的生物制品许可申请(BLA)发出了完全反应函(CRL)，valoctocogene roxaparvovec是一种治疗A型血友病的基因疗法。该机构表示已经完成该申请的审查周期，但目前的形式还没有准备好获得批准，建议BioMarin完成III期试验并提交两年的后续安全性和有效性数据。

生物技术公司IsoPlexis与基因技术公司Lonza宣布达成合作

8月20日，单细胞全信息分析技术研发商IsoPlexis宣布与细胞与基因疗法公司Lonza达成合作，使用IsoPlexis公司的IsoLight平台。这个自动化功能蛋白组学分析平台将为Lonza的Cocoon®平台上生成的细胞治疗产品提供质量分析，Cocoon®平台是一个自动化、高度灵活的细胞治疗制造平台。

体外诊断公司Lexogen推出试剂盒，加速数字基因表达分析项目

8月19日，体外诊断公司Lexogen宣布推出QuantSeq-Pool样品条码化3" mRNA-Seq文库制备试剂盒。QuantSeq-Pool方法将样品条形码和早期池化与Lexogen公司成熟的QuantSeq 3" mRNA-Seq试剂盒的优势结合起来，该试剂盒已被550多篇论文引用。因此，QuantSeq-Pool极大地提高了基因表达谱项目的样品复用能力，节省了时间和成本。

基因疗法研发商Abeona与Taysha Gene签订ABO-202的许可和库存购买协议

8月17日，基因疗法研发商Abeona Therapeutics与Taysha Gene Therapies宣布已经就ABO-202签订了许可和存货购买协议，ABO-202是一种腺相关病毒(AAV)基因疗法，用于治疗CLN1疾病。根据协议条款，Taysha将向Abeona支付700万美元的初始现金，包括300万美元的前期许可费和400万美元的存货购买价格。

生物技术公司Audentes宣布AT132基因疗法研究加剧高剂量隐忧

日本制药公司安斯泰来子公司 Audentes Therapeutics宣布其研究的AT132基因疗法临床试验中出现了第三起死亡事件。该患者参加了Audentes进行的罕见神经肌肉疾病XLMTM(X 连锁型肌管肌病)基因治疗试验，在接受了高剂量的以AAV8(腺相关病毒)为载体的药物治疗一段时间后死亡。AT132是一款治疗XLMTM(X 连锁肌管肌病)的基因疗法。

中国团队完成麦可属测序：解开水中“产油能手”基因密码

中国科学院南京地理与湖泊研究团队最近为一种超微藻麦可属完成了全基因组测序。这种藻类广泛分布在长江中下游的巢湖、鄱阳湖等淡水湖泊中，不仅承担着制造氧气和营养物质的“重任”，还能产生丰富的油脂。解开其“基因密码”，有助于人类深入研究其生态功能，并发挥其能源价值。

研究揭示猪早期胚胎发育的三维基因组学重编程规律

近期，中国科学院北京基因组研究所(国家生物信息中心)张治华团队与中国农业科学院王彦芳团队及中科院动物研究所赵建国团队合作在Genome Biology期刊发表论文，构建了猪体细胞染色质三维结构图谱，追踪了猪早期胚胎发育过程染色质空间构象重编程过程，并比较了孤雌、孤雄胚胎与体外受精胚胎发育过程中染色质结构的异同，揭示了在猪早期胚胎发育过程中的重要染色质结构重编程特点。

谁是精子异常主谋? 科学家发现新致病基因

近年来，安徽医科大学校长、教授曹云霞团队致力于研究弱畸精子症，曾鉴定出多个导致精子鞭毛多发形态异常(MMAF)的致病基因。最近，他们在国际上首次鉴定出了致病基因CFAP58，相关成果8月12日在线发表于《美国人类遗传学杂志》。

《Nature Genetics》：ecDNA癌基因导致多种类型癌症患者预后不良

加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，位于染色体外DNA特殊基因(ecDNA癌基因)的增殖或会诱发癌症并导致多种类型癌症患者的预后不良。相关研究刊登在国际杂志Nature Genetics上。

纳米技术和基因工程技术相结合有望开发出新型抗癌疗法

来自日本先进科学技术研究所等机构的科学家们通过研究将纳米技术与名为光热遗传技术的基因工程技术相结合，开发出了一种针对致死性癌症干细胞特性的调控技术，光热遗传技术能促进机体对癌症进行有效消除。该研究结果或有望帮助研究人员实现纳米技术和基因工程技术的完美结合，从而开发出新型化疗手段，来治疗很多难治性的癌症并控制致命性癌症的干细胞特性。

科学家利用多基因风险评分系统预测人群患癌风险

来自范德堡大学等机构的科学家们在癌症预防研究领域取得了重大进展。研究人员对来自英国生物样本库中400，807名欧洲血统人群进行研究，对收集自这些人群的数据进行了全基因组关联性研究。该研究揭示了多基因风险评分系统在识别癌症高风险人群中的重要性，后期他们还将继续深入研究利用这种评分系统有效评估不同人群的患癌风险，从而有效预防人群中癌症的发生。

抑制OSMR基因可提高放射治疗的有效性

一项由麦吉尔McGill大学领导的研究发表在《Nature Communications》杂志上的文章表明，OSMR通过增强线粒体(细胞能量产生的动力)来增强癌症干细胞对治疗的抵抗力中的独特作用。它需要很长时间才能到达线粒体，并且与产生能量的机器相互作用，迫使它们为癌细胞产生更多的能量。抑制OSMR基因可以提高放射治疗的有效性。

研究揭示KIF3A基因中两个相对常见变异导致皮肤水分流失，促进湿疹发生

美国国立卫生研究院最近的一项新研究揭示KIF3A基因中两个相对常见的变异如何导致皮肤受损，从而导致皮肤水分流失增加，促进湿疹的发生。KIF3A编码的蛋白质参与从细胞的外部向内部产生信号。研究人员证实，具有KIF3A SNP变异的人的皮肤和鼻腔细胞甲基化程度更高，并且KIF3A蛋白的转录本更少，皮肤水分流失程度更高。

科学家发现细菌污染会造成基因研究出现偏差

发表在Science Advances上的一项新研究中，来自瑞典林雪平大学的研究团队表明，一种令人费解的细菌中常见DNA修饰在人类或其他哺乳动物中并不存在。该研究表明，动物中表观遗传标记6mdA的检测可能是所用技术的局限性和样品的细菌污染造成的。

《Aging Cell》：人体中被忽视的60%“垃圾DNA”或与衰老有关

发表在《衰老细胞》(Aging Cell)杂志上的一项新研究发现，一部分被称为重复元素转录本的非编码遗传物质可能是衰老过程的一个重要生物标记。研究人员首先分析了从1-94岁的健康受试者皮肤细胞中收集的现有RNA测序数据，发现在年龄较大的受试者中，大多数主要类型的重复元素的转录本都有所增加。第二波研究中，研究人员通过对生物库中的皮肤细胞进行自己的实验室分析，验证了他们最初的发现。

基因魔剪版鱿鱼出世，神经研究更上层楼

鱿鱼以其复杂的神经系统以及高超的生存智慧一直吸引着科学家们的目光。但是科学家们通过基因来对鱿鱼进行进一步研究的企图，却一直因为基因编辑的技术难题而搁浅。近日，科学家们终于成功攻克了这一难关，通过CRISPR技术实现了对鱿鱼的胚胎编辑，史上首次孵化了基因编辑鱿鱼，为更深入的研究打开了局面。这项成果于7月30日发表在期刊《当代生物学(Current Biology)》。

染色体外DNA与癌基因扩增和多种癌症预后差有关

美国杰克逊实验室Roel G. W. Verhaak等研究人员合作发现，染色体外DNA与癌基因扩增和多种癌症预后差有关。2020年8月17日，《自然遗传学》杂志在线发表了这一成果。该研究结果表明，基于ecDNA的癌基因扩增在癌症中很常见，与染色体扩增不同，并且为许多癌症类型的患者带来不良的预后。

吉玛基因2020年上半年亏损626.67万由盈转亏，业务量减少

吉玛基因近日发布2020年半年度报告，截止2020年6月30日，2020年上半年公司实现营业收入27,330,387.50元，同比下滑27.50%;实现归属于挂牌公司股东的净利润-6,266,669.85元，较上年同期由盈转亏。据悉，吉玛基因的主营业务为RNA研究相关生物制剂的研发、生产及应用等，同时从事RNA诊断试剂和RNA创新药物研发。

黑石集团以47亿美元收购基因检测公司Ancestry

全球私募巨头黑石集团宣布，其管理的私募股权基金已达成最终协议，将以47亿美元从Silver Lake、GIC、Spectrum equity、Permira等股权持有者手中收购美国消费级基因检测公司Ancestry。对于本次收购，黑石集团高级董事总经理David Kestnbaum表示：“希望在Ancestry领先的市场平台上就数据、功能和产品开发方面进一步投资，继续提供差异化的服务。”

生物制药公司Sorrento宣布收购基因技术公司SmartPharm

生物制药公司Sorrento Therapeutics与基因编码疗法公司SmartPharm Therapeutics宣布签署合并协议，根据协议，Sorrento公司将收购SmartPharm Therapeutics，从中和抗体入手，开发治疗COVID-19和癌症的基因编码抗体产品线。

裕策生物获3亿元C轮融资，元知科技医疗领投

深圳裕策生物科技有限公司近日宣布完成近3亿元人民币C轮战略融资，由元知科技医疗领投，普华资本追加跟资。裕策生物是国内首家以肿瘤精准免疫治疗为核心的基因检测和大数据分析公司，致力于肿瘤基因组技术的研究和转化应用，基于二代测序和生物信息分析技术，为免疫治疗机构和药企提供精准治疗靶点，为临床医生和患者提供精准诊断服务。

索伦托医疗将以不超过1940万美元的股票收购SmartPharm

因公共卫生事件大热的索伦托医疗于8月20日宣布与SmartPharm Therapeutics, Inc. 签署合并协议以对SmartPharm进行收购。索伦托医疗曾与SmartPharm签订了一份意向书，规定在完成收购时，SmartPharm股权持有人将根据合并协议计算的每股价格，获得总计最多1940万美元的索伦托医疗普通股股份。索伦托医疗和SmartPharm此前合作开发基因编码抗体疫苗，为COVID-19开发下一代基因编码抗体疫苗。